本文摘要：脊髓性肌萎缩症患者有药清领了！4月28日，渤健公司宣告诺西那生钠注射液在中国上市，该药是全球首个和目前唯一一个脊髓性肌萎缩症的化疗药物，用作化疗该疾病最少见的5q型脊髓性肌萎缩症，大约占到所有脊髓性肌萎缩症病例的95%。

脊髓性肌萎缩症患者有药清领了！4月28日，渤健公司宣告诺西那生钠注射液在中国上市，该药是全球首个和目前唯一一个脊髓性肌萎缩症的化疗药物，用作化疗该疾病最少见的5q型脊髓性肌萎缩症，大约占到所有脊髓性肌萎缩症病例的95%。首个化疗药中国上市脊髓性肌萎缩症患者有药清领了脊髓性肌萎缩症(SMA)作为一种少见的遗传性神经肌肉疾病，是造成婴儿丧生的最重要遗传因素，主要症状展现出为肌肉衰退，运动功能相当严重有限，患儿连普通的沦落、蹬腿、乌龟都难以实现，最后影响呼吸和排便。如不展开化疗，大多数患上较相当严重疾病类型的婴儿在没排便介入的情况下，无法活到两岁。

在中国，目前大约有3-5万名脊髓性肌萎缩症患者。长期以来，该病在中国的就诊不存在诸多挑战，如疾病知悉程度较低，拒绝接受神经肌肉病专家就诊和基因检测的渠道较少，缺少有效地化疗药物，患者缺少规范化长年随访管理等。

诺西那生钠注射液目前已在40多个国家和地区获批。截至2018年12月31日，全球有数多达6600名婴儿、儿童或成人患者用于其化疗。渤健公司亚太区总裁温浩基先生回应，2019年2月，诺西那生钠注射液通过优先审评审核程序在中国获批，该药物的较慢获批反映了中国政府对于罕见病临床急需用药的推崇。

诺西那生钠注射液的月上市，标志着脊髓性肌萎缩症在中国仍然无药可医。诺西那生钠注射液享有脊髓性肌萎缩症领域仅次于的临床研究数据，证实其有效性和安全性，还包括运动发育的明显提高和婴儿丧生风险的减少。

中华医学会儿科学分会罕见病学组组长、复旦大学附属儿科医院王艺教授回应，这些提高为以前没化疗手段的患者群体带给了新希望，使临床化疗迈入了新阶段。25家首批成员单位中国SMA就诊中心联盟正式成立中国SMA就诊中心联盟也同期正式成立，首批成员单位还包括全国25家在儿童、成人神经系统疾病领域的医院。联盟正式成立后将积极开展实行规范医疗、强化质量掌控、确保药品供应、积极开展病例注册及强化临床研究等。

联盟还将为各地区的医疗医生、多学科团队获取高质量的线上、线下培训机会，全面提高医生对脊髓性肌萎缩症的辨识、临床、化疗和长年疾病管理水平。全国25家首批成员单位国内首家注目罕见病SMA的公益机构，北京市美儿脊髓性肌萎缩症关怀中心代表邢焕萍回应，政府对罕见病领域日益注目，2019年3月国家医保局发布了《2019年国家医保药品目录调整方案(印发稿)，这是国家医保目录调整第一次明确提出优先考虑到罕见病、儿童用药，体现了国家对罕见病、儿童用药确保的高度注目。

期望各级政府能针对临床疗效显著的脊髓性肌萎缩症化疗药物启动谈判，将其划入国家或地方医保药品目录。

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